Το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ σε πρώιμο στάδιο, η πρώτη θεραπεία για νεφρολογικούς όγκους που σχετίζονται με τη νόσο von Hippel-Lindau, δύο νέα αντιβιοτικά για τη θεραπεία σοβαρών λοιμώξεων, αλλά και η πρώτη και μικρότερη μορφή αδρεναλίνης χορηγούμενη με σπρέι αντί για βελόνα για τη θεραπεία αλλεργικών αντιδράσεων, εγκρίθηκαν τη χρονιά που πέρασε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

Ο EMA συνέστησε επίσης πολλά νέα εμβόλια, μεταξύ των οποίων ένα για την προστασία από τη νόσο Chikungunya και ένα νέο εμβόλιο mRNA κατά του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού (RSV), ενώ επέκτεινε τη χρήση ενός εμβολίου κατά της ευλογιάς των πιθήκων για την προστασία των εφήβων από 12 έως 17 ετών.

Συνολικά, ο ΕΜΑ συνέστησε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για 114 φάρμακα, από τα οποία τα 46 έχουν νέα δραστική ουσία. Όσο για τα υπόλοιπα, τα 6 τέθηκαν σε προτεραιότητα, 3 σε ταχεία αξιολόγηση, 4 σε έγκριση για εξαιρετικές περιπτώσεις, τα 15 ήταν ορφανά φάρμακα, ένα είναι φαρμακευτικό προϊόν προηγμένης θεραπείας (ATMP), 28 βιοομοειδή, 17 γενόσημα, ενώ σε 8 δόθηκε έγκριση υπό όρους.

Τα περισσότερα νέα φάρμακα εστίασαν και πέρυσι στον καρκίνο, με 28 νέα ογκολογικά προϊόντα, ενώ άλλα 28 φάρμακα ήτα βιοομοειδή, που αφορούσαν αρκετούς τύπους καρκίνου, οστεοπόρωση, εκφύλιση της ωχράς κηλίδας, αλλά και αυτοάνοσες παθήσεις όπως η ψωρίαση κατά πλάκας, η ελκώδης κολίτιδα και η νόσος Crohn.

Φάρμακα που εγκρίθηκαν με ταχείες διαδικασίες για πρώιμη πρόσβαση των ασθενών, στοχεύουν να αντιμετωπίσουν ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες

Φάρμακα νέας τεχνολογίας έρχονται να δώσουν λύση σε ασθένειες που δεν είχαν θεραπεία

Ακάλυπτες ανάγκες

Σύμφωνα με τη σχετική έκθεση του ΕΜΑ, σειρά φαρμάκων που εγκρίθηκαν, συμβάλλουν στην προστασία της δημόσιας υγείας, παρέχοντας θεραπεία για ακάλυπτες μέχρι σήμερα ιατρικές ανάγκες.

Τα κυριότερα από αυτά, είναι τα ακόλουθα:

• Καρκίνος: belzutifan για τη θεραπεία όγκων που σχετίζονται με τη νόσο von Hippel-Lindau και το προχωρημένο διαυγές νεφρικό καρκίνωμα. Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου von Hippel-Lindau, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που προκαλεί κύστεις και όγκους.
• Καρδιαγγειακά: sotatercept για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση στην οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες.
• Ενδοκρινολογία: tiratricol, η πρώτη θεραπεία για την περιφερική θυρεοτοξίκωση σε ασθενείς με σύνδρομο Allan-Herndon-Dudley, μια εξαιρετικά σπάνια, χρόνια ασθένεια που προκαλεί εξουθένωσε και οφείλεται σε μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη MCT8 του μεταφορέα της θυρεοειδικής ορμόνης.
• Αιματολογία: fidanacogene elaparvovec, μια νέα θεραπεία γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β, μια σπάνια κληρονομική αιμορραγική διαταραχή, iptacopan, από του στόματος θεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία, μια σπάνια γενετική διαταραχή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια του αίματος που οδηγεί σε πρόωρη καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων από το ανοσοποιητικό σύστημα και danicopan, η πρώτη από του στόματος θεραπεία κατά της υπολειμματικής αιμολυτικής αναιμίας σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία.
• Λοιμώξεις: αζτρεονάμη-αβιβακτάμη, ένα αντιβιοτικό που ενδείκνυται για τη θεραπεία πολύπλοκων ενδοκοιλιακών και ουρολοιμώξεων, ενδονοσοκομειακής πνευμονίας και λοιμώξεων που προκαλούνται από βακτήρια αερόβια Gram-αρνητικά, ανθεκτικά σε πολλά αντιβιοτικά, με αποτέλεσμα οι ασθενείς να έχουν περιορισμένες ή μερικές φορές καθόλου θεραπευτικές επιλογές.
• Νευρολογία: lecanemab, για τη θεραπεία ήπιας γνωστικής εξασθένησης (προβλήματα μνήμης και σκέψης) ή ήπιας άνοιας λόγω της νόσου Alzheimer (πρώιμη νόσος Alzheimer) σε ασθενείς που έχουν μόνο ένα ή κανένα αντίγραφο του ApoE4, μιας συγκεκριμένης μορφής του γονιδίου πρωτεΐνη απολιποπρωτεΐνη Ε και tofersen, μια νέα θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με μυοατροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS), μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα ασθένεια που προκαλεί αδυναμία των μυών και οδηγεί σε παράλυση. Αυτό το φάρμακο είναι για τη θεραπεία ενηλίκων με ALS, που έχουν μετάλλαξη στο γονίδιο της υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).
• Πνευμονολογία – αλλεργιολογία: η πρώτη επείγουσα θεραπεία με επινεφρίνη κατά των αλλεργικών αντιδράσεων που χορηγείται ως ρινικό σπρέι και όχι ως ένεση.
• Εμβόλια: κατά του ιού chikungunya – πρόκειται για το πρώτο εμβόλιο στην ΕΕ για την προστασία των ενηλίκων από ασθένειες που προκαλούνται από τον ιό Chikungunya που μεταδίδεται στον άνθρωπο από μολυσμένα κουνούπια. Η νόσος είναι ενδημική σε πολλές τροπικές και υποτροπικές χώρες και προκαλεί επαναλαμβανόμενες επιδημίες. Λόγω της κλιματικής αλλαγής, μπορεί επίσης να εξαπλωθεί σε περιοχές που ακόμη δεν έχει εμφανιστεί.

Πρώιμη πρόσβαση

Άλλα 21 φάρμακα που εγκρίθηκαν με διάφορες ταχείες διαδικασίες έγκρισης, στοχεύουν στην πρώιμη πρόσβαση των ασθενών σε αυτά, προκειμένου να καλυφθούν ανάγκες που δεν αντιμετωπίζονται με προηγούμενες θεραπείες.

Επιταχυνόμενη αξιολόγηση

Τρία φάρμακα έλαβαν σύσταση για άδεια κυκλοφορίας μετά από ταχεία αξιολόγηση. Αυτός ο μηχανισμός προορίζεται για φάρμακα που είναι σε θέση να αντιμετωπίσουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Επιτρέπει την ταχύτερη αξιολόγηση των επιλέξιμων φαρμάκων από τις επιστημονικές επιτροπές του EMA (μέσα σε 150 ημέρες κατ’ ανώτατο όριο αντί για 210 ημέρες). Τα φάρμακα που προτάθηκαν αφορούν τον συνδυασμό αζτρεονάμης-αβιβακτάμης και το αντιβιοτικό sipavibart για την αντιμετώπιση ανθεκτικών λοιμώξεων, καθώς και το εμβόλιο κατά της Chikungunya.

Φάρμακα σε προτεραιότητα (PRIME)

Το ζωντανό εμβόλιο του chikungunya προτάθηκε και ως φάρμακο προτεραιότητας, μια κατηγορία εγκρίσεων που στοχεύει να βοηθήσει τους ασθενείς να επωφεληθούν όσο το δυνατόν νωρίτερα από φάρμακα που στοχεύουν σε μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη και ισχυρά δεδομένα μέχρι την έγκριση επιτρέπουν την ταχεία αξιολόγησή τους. Πέρυσι, έξι φάρμακα ορίστηκαν από το PRIME και προτάθηκαν για έγκριση:

Στην καρδιολογία το sotatercept, στην γαστρεντερολογία η διένυδρη λυσίνη seladelpar, στην αιματολογία το fidanacogene elaparvovec, το iptacopan, το danicopan και το εμβόλιο του chikungunya.

Έγκριση υπό προϋποθέσεις

Οκτώ φάρμακα πήραν θετική γνωμοδότηση για να κυκλοφορήσουν στην αγορά υπό προϋποθέσεις, με στόχο την πρώιμη πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες που ικανοποιούν ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες. Η υπό προϋποθέσεις έγκριση περιέχει λιγότερα κλινικά δεδομένα και συνήθως χορηγείται σε καταστάσεις επείγουσας ανάγκης. Τα οκτώ φάρμακα που πήραν θετική γνωμοδότηση υπό προϋποθέσεις είναι τα αντικαρκινικά repotrectinib, odronextamab και belzutifan, τα γαστρεντερολογικά elafibranor και seladelpar lysine dehydrate, το fidanacogene elaparvovec για αιματολογικές παθήσεις, το sparsentan για τη νεφρολογία, και το εμβόλιο της πανδημικής γρίπης Η5Ν1.

Έγκριση υπό εξαιρετικές συνθήκες

Άλλα τέσσερα φάρμακα εγκρίθηκαν υπό εξαιρετικές συνθήκες, καθώς πλήρη δεδομένα δεν μπορούν να συλλεγούν, είτε γιατί οι διαθέσιμοι ασθενείς είναι πολύ λίγοι, είτε γιατί θα ήταν ανήθικη η συνέχιση συλλογής δεδομένων, βάσει των αποτελεσμάτων της μέχρι τώρα χρήσης των φαρμάκων σε επίπεδο κλινικών μελετών. Στην κατεύθυνση αυτή, εγκρίθηκε στον τομέα της γαστρεντερολογίας το odevixibat, της αιματολογίας το rADAMTS13, της νευρολογίας το tofersen και της αλλεργιολογίας το vilobelimab.

Ορφανά φάρμακα

Το 2024, εγκρίθηκαν επίσης 15 φάρμακα που αφορούσαν σπάνιες παθήσεις.

• Για σπάνιους καρκίνους εγκρίθηκαν τα mirvetuximab soravtansine για καρκίνο ωοθηκών, serplulimab για τον μη μικροκυτταρικό καρκίνο πνεύμονα, zolbetuximab για γαστροοισοφαγικό αδενοκαρκίνωμα, και retifanlimab για μεταστατικό καρκίνωμα Μέρκελ.
• Για καρδιαγγεικά νοσήματα το sotatercept για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση,
• Για ενδοκρινολογικά νοσήματα το tiratricol για την περιφερική θυροτοξίκωση,
• Για γαστρεντερολογικά το elafibranor και το seladelpar lysine dehydrate.
• Για αιματολογικά περιστατικά το rADAMTS13 για την θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα, το efanesoctocog alfa, παράγων VIII για την αιμορροφιλία Α, το iptacopan για την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία και το danicopan για την αιμολυτική αναιμία σε ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία
• Για τις λοιμώξεις η polyhexanide για τη θεραπεία κερατίτιδας,
• Για τη νευρολογία το tofersen για την πλάγια μυατροφική σκλήρυνση και για τη νεφρολογία το sparsentan για την πρωτοπαθή νεφροπάθεια ανοσοσφαιρίνης Α.