Το πρώτο χάπι για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου Αλτσχάιμερ μελετάται για χρήση στο NHS. Οι ρυθμιστικές αρχές πρόκειται να λάβουν απόφαση σχετικά με το φάρμακο που ονομάζεται hydromethylthionine mesylate (HMTM) τον Απρίλιο, όπως μεταφέρει η The Telegraph.

Το καθημερινό χάπι, που αναπτύχθηκε από μια μικρή βρετανική εταιρεία στο Αμπερντίν της Σκωτίας με την ονομασία TauRX, λειτουργεί εμποδίζοντας τη συσσώρευση συσσωματωμάτων της πρωτεΐνης που ονομάζεται tau στον εγκέφαλο, σύμφωνα με προκλινικές μελέτες.

Εάν εγκριθεί τόσο από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) όσο και από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (Nice), τον εποπτικό φορέα δαπανών του NHS, θα αποτελέσει το μεγαλύτερο βήμα προόδου στη θεραπεία των ασθενών με άνοια του NHS εδώ και δεκαετίες. Έρχεται μετά την απόρριψη δύο θαυματουργών φαρμάκων για χρήση στο NHS νωρίτερα φέτος για λόγους κόστους, παρά το γεγονός ότι είχαν εγκριθεί από τον MHRA.

Η Telegraph αποκάλυψε νωρίτερα φέτος ότι ενώ τόσο η λεκανεμάμπη όσο και η δονανεμάμπη -που χορηγούνται μέσω ενδοφλέβιας χορήγησης- είχαν αποδειχθεί ότι επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ και προσφέρουν επιπλέον χρόνια ζωής σε καλή υγεία, δεν θα ήταν διαθέσιμα στους ασθενείς του NHS.

Πώς λειτουργεί το χάπι κατά του Αλτσχάιμερ

Οι ερευνητές που βρίσκονται πίσω από το HMTM λένε ότι λειτουργεί διασπώντας συστάδες του tau, οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν την ικανότητα του εγκεφάλου να μεταδίδει χημικά μηνύματα. Η θεραπεία κατά του tau λειτουργεί σταματώντας τη συσσώρευση της πρωτεΐνης και τη δημιουργία τοξικών ινιδίων που πιστεύεται ότι βλάπτουν τους νευρώνες και οδηγούν σε γνωστική κατάπτωση.

Οι αξιωματούχοι του NHS πιστεύουν ότι ένα φάρμακο από το στόμα, όπως το HMTM, θα μπορούσε να μετριάσει ορισμένες από τις δαπάνες που σχετίζονται με τη λεκανεμάμπη και τη δονανεμάμπη, επειδή δεν θα απαιτούνταν δύο ή τέσσερις εβδομαδιαίες συνεδρίες στο νοσοκομείο που διαρκούν έως και μία ώρα για τη χορήγηση του φαρμάκου και μπορεί εύκολα να λαμβάνεται στο σπίτι.

Ο καθηγητής Άλιστερ Μπερνς, πρώην κλινικός διευθυντής του NHS για την άνοια και ομότιμος καθηγητής Ψυχιατρικής της Τρίτης Ηλικίας στο Πανεπιστήμιο του Μάντσεστερ, χαιρέτισε τα αποτελέσματα των δοκιμών από το HMTM ως «σπουδαία νέα για τα άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ, τις οικογένειές τους και τους φροντιστές τους».

«Έχουμε φτάσει σε μια συναρπαστική εποχή στον τομέα της θεραπείας της νόσου του Αλτσχάιμερ. Αφού δεν υπήρχαν νέες θεραπείες για μια ολόκληρη γενιά, βρισκόμαστε στο κατώφλι μιας σειράς νέων θεραπειών, συμπεριλαμβανομένης μιας στοχευμένης από του στόματος θεραπείας για το tau, οι οποίες έχουν την πραγματική δυνατότητα να επιβραδύνουν τη διαδικασία της νόσου», δήλωσε.

Έχει λιγότερες παρενέργειες σε σχέση με άλλα φάρμακα που υπάρχουν στην αγορά

Τα αποτελέσματα των δοκιμών υποδηλώνουν επίσης ότι το φάρμακο έχει καλύτερο προφίλ ασφάλειας από άλλα που κυκλοφορούν στην αγορά, και έτσι είναι λιγότερο πιθανό να προκαλέσει ανεπιθύμητες παρενέργειες.

Ωστόσο, οι εμπειρογνώμονες διχάζονται σχετικά με το πόσο αποτελεσματικό είναι το φάρμακο και κατά πόσον θα πρέπει να εξετάζεται, δεδομένου ότι τα τελευταία δεδομένα της κλινικής δοκιμής του δεν έχουν αξιολογηθεί ή δημοσιευθεί από ομοτίμους ερευνητές και καθηγητές.

Οι ειδικοί δήλωσαν στην Telegraph ότι η παρασκευάστρια εταιρεία TauRX δεν είχε ακόμη δημοσιεύσει κανένα αδιάσειστο στοιχείο που να αποδεικνύει ότι το φάρμακο είναι καλύτερο από το εικονικό φάρμακο (Placebo) και ότι τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής φάσης τρία δεν είχαν αξιολογηθεί από ομοτίμους.

Μια πηγή που βρίσκεται κοντά στη διαδικασία λήψης ρυθμιστικών αποφάσεων δήλωσε ότι η εταιρεία είχε παράσχει ελάχιστα στοιχεία που αποδεικνύουν ότι το φάρμακο κάνει πολλά πέρα από το να «κάνει τα ούρα σας να γίνονται πράσινα και τα κακά σας να γίνονται μπλε».

Το ζητούμενο είναι πάντα η καλύτερη ποιότητα ζωής για ασθενείς και συγγενείς.

Κατηγορούν την εταιρεία πως δεν έχει αποδείξει την χρησιμότητα και το παρουσίασε επίτηδες περίπλοκα

Είπαν ότι η εταιρεία αρνήθηκε να δεχτεί τα αποτελέσματα προηγούμενων δοκιμών που έδειξαν ότι δεν ήταν καλύτερο από το εικονικό φάρμακο (Placebo), αλλά αναγνώρισαν ότι υπήρχαν προκλήσεις στην εξασφάλιση ενός τυφλού εικονικού φαρμάκου, δεδομένων των προφανών επιδράσεων στα ούρα ενός ασθενούς και του καλύτερου τρόπου επιβεβαίωσης αυτού του αποτελέσματος σε μια ομάδα ελέγχου.

Πρόσθεσαν ότι η υπόθεση που παρουσίασε η εταιρεία ήταν «πολύ δύσκολο να κατανοηθεί» και σαν να «προσπαθούσε να γίνει περίπλοκη και να προκαλέσει σύγχυση».

Δημιουργείται η προοπτική να είναι το τρίτο διαδοχικό φάρμακο σε μια νέα εποχή θεραπειών για τη νόσο Αλτσχάιμερ που δεν θα εγκριθεί για ασθενείς του ΕΣΥ, εν μέσω ανησυχιών ότι οι εκτιμήσεις κόστους των θεραπειών του NHS δεν ενσωματώνουν επαρκώς τις ευρύτερες οικονομικές επιπτώσεις στην κοινωνία, όπως με την ανάδειξη αγαπημένων προσώπων σε άμισθους φροντιστές.

Η άνοια, όπως και το Αλτχάιμερ ενυπάρχουν σε ένα άτομο με πόνο για τους συγγενείς του, ενώ οι ασθενείς σε προχωρημένο στάδιο χρειάζονται βοήθεια, είτε από άνθρωπο του περιβάλλοντός τους, είτε από επαγγελματία.

Θεραπεύει και την ελονοσία και το Αλτσχάιμερ;

Το HMTM γεννήθηκε από ένα άλλο φάρμακο που ονομάζεται μπλε του μεθυλενίου, το οποίο έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της ελονοσίας. Τα τελευταία αποτελέσματα των δοκιμών του μοιράστηκαν στο διεθνές συνέδριο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ το 2024.

Δεν έδειξε κανένα όφελος έναντι του εικονικού φαρμάκου όσον αφορά τη μνήμη και τη γνωστική έκπτωση σε άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ, γεγονός που σύμφωνα με την εταιρεία οφείλεται στο απροσδόκητο όφελος του εικονικού φαρμάκου.

Είχε ευεργετική επίδραση σε άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση

Ο Δρ Ρίτσαρντ Όκλεϊ , αναπληρωτής διευθυντής έρευνας και καινοτομίας στη φιλανθρωπική οργάνωση Alzheimer’s Society (δεν θα κληθεί να αποφασίσει για το NHS), δήλωσε ότι «επειδή το ενεργό φάρμακο χρωμάτισε τα ούρα των συμμετεχόντων, το φάρμακο placebo που χρησιμοποιήθηκε ήταν μια παρόμοια ένωση, οπότε χρωμάτισε τα ούρα των συμμετεχόντων με τον ίδιο τρόπο».

«Αν και το εικονικό φάρμακο αναμενόταν να μην έχει καμία επίδραση στη δόση που χορηγήθηκε, συσσωρεύτηκε στον οργανισμό των συμμετεχόντων με την πάροδο του χρόνου. Ωστόσο, το HMTM μείωσε τα επίπεδα ενός δείκτη απώλειας εγκεφαλικών κυττάρων», δήλωσε.

«Σε ένα μικρό υποσύνολο συμμετεχόντων με ήπια γνωστική εξασθένηση που έχουν χαρακτηριστικά της νόσου Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλό τους, το HMTM φάνηκε να έχει ευεργετική επίδραση». Είπε ότι το φάρμακο «δεν συσχετίστηκε με την αιμορραγία ή το πρήξιμο στον εγκέφαλο που μπορεί να επηρεάσει τα άτομα που λαμβάνουν φάρμακα όπως τα donanemab ή lecanemab».

Αλλά πρόσθεσε: «Κρίσιμο όμως είναι ότι η TauRX δεν έχει δημοσιεύσει τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης φάσης 3 σε επιστημονικό περιοδικό με κριτές και έτσι είναι δύσκολο να γίνει οποιαδήποτε εκτίμηση ως προς την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου». Η επιτροπή της Νίκαιας δεν έχει ακόμη συνεδριάσει για να συζητήσει το φάρμακο, ενώ η απόφαση έχει προγραμματιστεί για τον Απρίλιο το νωρίτερο.