Οι αλλαγές στη έρευνα και ανάπτυξη νέων φαρμάκων και η έμφαση πλέον στις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες, φέρνουν στο επίκεντρο του ενδιαφέροντος τις μικρές βιοτεχνολογικές φαρμακευτικές στις ΗΠΑ.
Ήδη το 2024 από τα 55 νέα φάρμακα που εγκρίθηκαν από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), μόνο τα 23 από αυτά, δηλαδή το 42%, προέρχονταν από φαρμακευτικές με τζίρο της τάξης των 3 δις. δολ.
Αντίθετα, το 2023, από τα 68 φάρμακα που είχε εγκρίνει το FDA, το 63% αυτών, δηλαδή τα 43 φάρμακα προέρχονταν από φαρμακευτικές με τζίρο τουλάχιστον 3 δις. δολ.
Η αλλαγή αυτή αναδεικνύει τις προθέσεις των μικρών βιοτεχνολογικών φαρμακευτικών να υποβάλλουν οι ίδιες τον φάκελο έγκρισης των φαρμάκων που έχουν αναπτύξει από την έρευνά τους, αρνούμενες σε πολλές περιπτώσεις τις προτάσεις εξαγοράς που τους γίνονται από τους γνωστούς φαρμακευτικούς κολοσσούς.
Πώς άλλωστε να είναι διαφορετικά, όταν η ακριβότερη θεραπεία πλέον κοστίζει 4,25 εκατ. δολ., επισκιάζοντας την ακριβότερη θεραπεία του 2023 που έφτανε τα 3,5 εκατ. δολ.;
Μπαίνοντας στο 2024, το νέο πιο ακριβό φάρμακο είναι αυτό της Kyowa Kirin, το οποίο κοστίζει 4,25 εκατομμύρια δολάρια, για παιδιά με μεταχρωματική λευκοδυστροφία.
Γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες κερδίζουν έδαφος στις εγκρίσεις νέων φαρμάκων στις ΗΠΑ
Το 2024, μόνο δύο εγκρίσεις φαρμάκων πραγματοποιήθηκαν μέσω συνεργασιών μεταξύ της Syndax με την Incyte και της Genfit με την Ipsen, όταν το 2023 οι συνεργασίες που κατέληξαν σε έγκριση, αφορούσαν 11 νέα φάρμακα.
Και επιπλέον, το 2024 καμία εταιρεία δεν πέτυχε εγκρίσεις πάνω από δύο φαρμάκων, όταν το 2023 η Pfizer πέτυχε 7 εγκρίσεις και οι GSK, Biogen και UCB πέτυχαν από τρεις εγκρίσεις η καθεμία.
Καινοτόμες θεραπείες
Από τα σημαντικότερα νέα φάρμακα που εγκρίθηκαν, ξεχώρισαν θεραπείες που προέρχονταν από τις βιοτεχνολογικές, όπως το φάρμακο της Madrigal για τη στεατοηπατίτιδα εξαιτίας μεταβολικής δυσλειτουργίας, το οποίο αναμένεται να φτάσει σε πωλήσεις 2,1 δις. δολ. το 2030.
Αντίστοιχα, μια νέα θεραπεία για τη χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια από την Verona αναμένεται να φέρει έσοδα 1,5 δις. δολ. το 2030. Στην Ascendis Pharma εγκρίθηκε το πρώτο φάρμακο στις ΗΠΑ για τον υποπαραθυρεοειδισμό σε ενήλικες και αναμένεται να επιτύχει πωλήσεις 1,8 δις. δολ. το 2030.
Η εταιρεία μελετών Evaluate προβλέπει επίσης πωλήσεις 1,7 δις. δολ. το 2030 για άλλα δύο νέα φάρμακα από μικρές εταιρείες —τη θεραπεία της Galderma για την οζώδη κνήφη και την ανοσοθεραπεία για καρκίνο της ImmunityBio.
Σύμφωνα με την Evaluate άλλα προϊόντα που αναμένεται να φέρνουν σημαντικές πωλήσεις σε μικρές εταιρείες ως το 2030 περιλαμβάνουν θεραπεία για αιματολογικό καρκίνο της Geron και θεραπεία για όγκους εγκεφάλου της Day One.
Μεγάλοι φαρμακευτικοί οίκοι
Οι φαρμακευτικές που πέτυχαν πολλαπλές εγκρίσεις φαρμάκων το 2024 ήταν οι γνωστοί μεγάλοι φαρμακευτικοί οίκοι, Eli Lilly, MSD, Pfizer και Roche, μαζί και μια μικρή φαρμακευτική με μόλις 107 υπαλλήλους, η Syndax, μια 19χρονη βιοτεχνολογία της Μασαχουσέτης, που πέτυχε δύο εγκρίσεις με διαφορά τριών μηνών. Η πρώτη θεραπεία αφορούσε τη διατήρηση μοσχευμάτων και η δεύτερη τη θεραπεία ενός γενετικού τύπου λευχαιμίας.
Η MSD πέτυχε την έγκριση θεραπείας τροποποιητικής της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης, που σύμφωνα με την Evaluate προβλέπεται να αποφέρει έσοδα 3 δις. δολ. το 2030, καθώς επίσης και την έγκριση του πρώτου εμβολίου για τον πνευμονιόκοκκο, το οποίοι είναι ειδικά σχεδιασμένο για ενήλικες.
Η Roche πέτυχε εγκρίσεις για θεραπείες που αφορούν τον καρκίνο του μαστού και την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία, φάρμακα για τα οποία η εταιρεία προβλέπει ότι το καθένα μπορεί να φέρει πωλήσεις 2,3 δις. δολ.
Η Pfizer πέτυχε δύο θεραπείες για την αιμορροφιλία, η πρώτη αφορά την αιμορροφιλία Α και Β και η δεύτερη αποτελεί γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β.
Δύο σημαντικές εγκρίσεις στο πεδίο της νευρολογίας, προήλθαν η μία από την Eli Lilly για τη νόσο Αλτσχάιμερ, και η άλλη για τη σχιζοφρένεια με έναν εντελώς νέο μηχανισμό δράσης κατά της νόσου, από την Bristol Myers Squibb.
Ειδικά σε ότι αφορά το φάρμακο της Eli Lilly για τη νόσο Αλτσχάιμερ το ενδιαφέρον είναι ότι πρόκειται για το πρώτο αντιαμυλοειδές φάρμακο που επιτρέπει τη διακοπή της θεραπείας όταν αφαιρούνται οι πλάκες αμυλοειδούς, επιτρέποντας λιγότερες εγχύσεις και χαμηλότερο κόστος θεραπείας.
Η ανοδική πορεία της Lilly συνεχίστηκε και με την έγκριση μιας νέας θεραπείας για το έκζεμα που αναμένεται να φέρει περί τα 2,8 δις. δολ. το 2030.
Ακριβές κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες
Πέρυσι, το πιο ακριβό φάρμακο στις ΗΠΑ ήταν η γονιδιακή θεραπεία αιμορροφιλίας με 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Μπαίνοντας στο 2024, το νέο πιο ακριβό φάρμακο είναι αυτό της Kyowa Kirin, το οποίο κοστίζει 4,25 εκατομμύρια δολάρια, για παιδιά με μεταχρωματική λευκοδυστροφία.
Τον Νοέμβριο, η PTC Therapeutics έλαβε έγκριση για θεραπεία της εξαιρετικά σπάνιας ανεπάρκειας αποκαρβοξυλάσης αρωματικού L-αμινοξέος, η οποία δεν έχει ακόμη τιμολογηθεί στις ΗΠΑ, ενώ στο Ηνωμένο Βασίλειο όπου εγκρίθηκε το 2022, μια δόση κοστίζει 3,7 εκατ. δολ.
Η γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για την αιμορροφιλία Β παραμένει στα 3,5 εκατ. δολ.
Η νέα κυτταρική θεραπεία της Adaptimmune αποτελεί την πιο ακριβή κυτταρική θεραπεία που έγινε ποτέ, φτάνοντας τα 727.000 δολ. και αφορά την πρώτη κυτταρική θεραπεία που δημιουργήθηκε για συμπαγείς όγκους και την πρώτη θεραπεία υποδοχέων Τ-κυττάρων που μπήκε στην αγορά.
Μια άλλη κυτταρική θεραπεία ορόσημο ήρθε από την Iovance που αφορά την πρώτη εξατομικευμένη λεμφοκυτταρική θεραπεία διήθησης όγκου που κυκλοφορεί στην αγορά.
[Πηγή:]www.in.gr
